A Food and Drug Administration dos EUA define uma doença rara como aquela que tem menos de 200 mil pacientes nos EUA. Apesar desse número aparentemente baixo de ocorrências, mais de 7 mil doenças raras afetam um número impressionante de 30 milhões de pacientes somente nos EUA, fazendo com que necessitem de soluções para avançar seu desenvolvimento e garantir uma jornada sem problemas do doador ao paciente.

Inovações na terapia avançada oferecem uma esperança para os pacientes. Ainda assim, existem desafios significativos entre a fase de identificação de mutações até a entrega de terapias eficazes. O modelo convencional de serviços de saúde não funciona, exigindo abordagens alternativas e uma cadeia de suprimentos clínicos robusta.

Este artigo em destaque aborda os desafios enfrentados no desenvolvimento e entrega de produtos medicinais para terapias avançadas, incluindo populações dispersas de pacientes, processos de produção complexos e obstáculos regulatórios, e como a Marken adotou um modelo de cuidado extremo para todos os envios relacionados a doenças raras.