No cenário complexo da medicina moderna, o acesso a medicamentos não aprovados pode ser fundamental para pacientes que enfrentam condições graves ou com risco de vida quando os tratamentos convencionais são insuficientes. Globalmente, caminhos regulatórios e programas especiais de acesso estão em vigor para facilitar o uso compassivo desses tratamentos potencialmente salvadores, garantindo que pacientes e profissionais de saúde tenham o apoio e os recursos necessários para explorar todas as opções disponíveis.

Medicamentos não aprovados: seu papel em estudos clínicos e acesso do paciente
Medicamentos não aprovados - também conhecidos como produtos não aprovados - são tratamentos que ainda não receberam aprovação formal de órgãos reguladores, como FDA, EMA ou autoridades de saúde locais. Esses medicamentos ainda estão em estudos clínicos ou aguardando aprovação após a conclusão dos testes. Seu objetivo principal é oferecer tratamentos potencialmente salvadores de vidas quando não houver outras opções disponíveis, com acesso do paciente facilitado por meio de estudos clínicos ou programas especiais de acesso.

Em estudos clínicos, os medicamentos não aprovados abrangem uma ampla gama de terapias experimentais:

• Produtos medicinais experimentais (IMPs): Medicamentos ainda em investigação.
• Produtos biológicos e biossimilares: anticorpos monoclonais, terapias genéticas e outros tratamentos complexos que requerem testes clínicos extensivos e autorização regulatória.
• Novos dispositivos médicos: dispositivos inovadores que devem atender a padrões regulatórios específicos antes de poderem ser comercializados.

Esses produtos são essenciais para o avanço da pesquisa médica e o desenvolvimento de novos tratamentos, mas devem passar por uma avaliação rigorosa para garantir sua segurança, eficácia e conformidade regulatória.

Como acessar medicamentos não aprovados
O acesso a medicamentos não aprovados é facilitado por meio de programas especializados projetados para atender às necessidades específicas dos pacientes, ao mesmo tempo em que aderem às estruturas regulatórias específicas do país. Os programas comuns incluem:

• Uso Compassivo (CUP)
• Programa de Acesso Antecipado (EAP) ou Programa de Acesso Expandido (EAP)
• Uso do paciente identificado (NPU)
• Vias de Acesso Especiais (SAR) e Uso de Emergência
• Uso Pessoal (PU)

Os critérios de disponibilidade e elegibilidade variam de acordo com o país, e algumas nações podem não oferecer esses programas.

Processo de aprovação
O processo de aprovação para acesso a medicamentos não aprovados envolve profissionais de serviços de saúde, autoridades regulatórias e comitês de ética, com requisitos específicos que variam de acordo com o país e o programa. Os profissionais de serviços de saúde podem solicitar CUP ou PU para pacientes com condições graves. Órgãos reguladores nacionais, como FDA ou EMA, analisam e aprovam essas solicitações, especialmente para EAPs. Além disso, comitês de ética ou Conselhos de Revisão Institucional (IRBs) avaliam os aspectos éticos e aprovam o uso de medicamentos não aprovados em ensaios clínicos ou situações de uso compassivo.

Conclusão
O acesso a medicamentos não aprovados pode ser fundamental para pacientes que enfrentam opções de tratamento limitadas. Compreender os programas e os processos de aprovação disponíveis ajuda os pacientes e profissionais de serviços saúde a navegar pelas complexidades de garantir esses tratamentos que podem salvar vidas.

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